(时事）罕见病药物一针70万？医保局：该药处于市场垄断，正谈判降价

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近日，广东母亲欧阳春兰在看到“求医”的消息后，向国家药品监督管理局提交了信息披露申请，希望了解治疗脊髓性肌营养不良症药物(以下简称“sma”)的采购方式和国内定价依据，引起了众多网友的关注和热烈讨论。

▲政府信息公开申请表

根据申请，欧阳春兰要求公开介绍诺卡酮钠注射液的采购合同、国内销售价格的定价依据、定价计算的相关说明、诺卡酮钠注射液的库存数量、配送及配送情况。

据红星新闻报道，脊肌萎缩症是一种罕见的遗传性神经肌肉疾病，也被称为“婴儿遗传病杀手”。Sam根据发病年龄和运动里程可分为sma-i型、ii型、iii型和iv型。没有治疗，大多数sma-i型儿童不能活到两岁。目前国内治疗该病的唯一药物是诺卡酮钠注射液。

这次欧阳春兰提交“信息披露申请”，引起公众对诺奇辛钠注射液价格的质疑:该药是如何定价的？其他国家的价格是多少？

世界上只有三种可治疗的药物，在发达国家也很贵

欧阳春兰告诉记者，前几天，她看到“求医”的消息，说湖南怀化一个刚满一岁的婴儿快死了，但能治好孩子的药很贵。

“孩子得了sma，医院推荐了特效药那西松钠，但是一针药的价格高达70万。有网友从澳洲了解到，当地的药价只有41澳币，约合人民币280元。”为了确认价格，欧阳春兰于8月5日上午向国家药品监督管理局邮寄了信息披露申请书。

▲那西松钠注射液。据《公共关系新闻网》报道

据报道，由biogen idec有限公司开发的诺西纳钠注射液于2016年12月23日在美国首次获得批准。它是世界上第一种sma精确靶向治疗药物，然后在欧盟、巴西、日本、韩国、加拿大等国家被批准用于sma治疗。2019年4月28日，为治疗5qsma，在国内推出了诺西钠注射液，成为国内首个治疗sma的药物。另外两种用于sma的药物，罗氏的利培酮和诺华的左根生没有在中国上市。

记者了解到，这些药物的价格一直居高不下，甚至在美国，都是普通人买不起的药物。

从价格上来看，美国诺奇尼钠注射液的用量为12.5万美元(约合87万元人民币)。相比于每年需要反复注射的药物，诺华的子公司左根生可以一次性完成治疗，但左根生的价格也被视为“天价”，高达210万美元(约合人民币1500万元)，且该药仅在欧盟、美国和日本上市。

据共同社报道，用于sma的基因治疗药物ZlGENsma在日本的药价为1.6707亿日元(约合人民币1102万元)，是日本最贵的药物，该药物为2岁以下患者使用。2020年5月，日本厚生劳动省将其列为公共医疗保险的适用对象。

▲脊髓性肌萎缩的英文名也被称为“婴儿遗传病杀手”。据《新医学》杂志报道

据《第一财经报道》报道，在澳大利亚，诺奇钦钠注射液于2018年6月被纳入当地药品福利计划(pbs)，用于治疗18岁以下的sma-1、2型和3a型患者。根据pbs的规定，患者需要为计划中的补贴药物支付一定的金额。

直到2020年1月1日，持有澳洲医保卡的患者将获得更多福利。他们最多只需要支付41澳币(约合人民币205元)购买大部分pbs药品。如果他们持有优惠卡，只需支付6.60澳元(约合人民币33元)。

医保局:优先保障基本疾病，有条件的地方可以出台优惠政策

8月5日，国家医保局信访办的一位工作人员在接受记者采访时表示，诺西钠注射液的价格是由制药公司自己定价的，因此各国的药品价格存在一定差异，“药品除外”原材料、研发费用等。，药企也会考虑盈利问题，而且该药目前在国内处于市场垄断，价格一直居高不下。"

据该工作人员介绍，自2019年在中国推出以来，Nocinat钠注射液已被纳入医疗保险谈判议程，国家希望与相关制药公司谈判降低药品价格，以满足sma患者的需求。“自去年以来，该国一直在与制药公司谈判，专家组研究了定价。具体定价多少不清楚。但是医疗保险的纳入还没有讨论。因为药品价格降不下来，没办法进医保目录。”上面工作人员说。

▲sma儿童目前唯一的希望就是注射70万元的进口精密靶向药物。根据vox

药企不降价为什么不能纳入医保？该工作人员进一步向红星新闻记者解释，国家医保局制定的医保目录适用于全国各地，所以要保证纳入医保目录的药品是各地都能负担得起的。“这样的罕见病一旦纳入医保目录，对于欠发达地区，用基金支付高价罕见病后，其他基础疾病可能得不到保障，后续也可能造成当地经济压力，所以最根本的解决办法就是国家和药企协商谈价格。”

据了解，浙江等地对罕见病建立了药品保障机制。根据地方政策，浙江省罕见病患者自付上限为每年不超过10万元。在谈到一些地区出台的地方罕见病政策时，上述工作人员表示，一些省市地区确实有罕见病救助政策。“但是地方政府也是根据地方资金的整体情况来确定的。资金多的话可以用于抢救罕见病，相当于地方优惠政策。然而，sma疾病的帮助在国家一级仍然难以实现。